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EE.UU. aprueba la primera terapia genética para ciertos pacientes con distrofia muscular de Duchenne
El tratamiento, que estará disponible para niños de 4 a 5 años, costará 3,2 millones de dólares.
La Administración de Alimentos y Medicamentos (FDA, por sus siglas en inglés), agencia del Gobierno de EE.UU., ha aprobado Elevidys, la primera terapia genética para el tratamiento de pacientes de cuatro a cinco años con distrofia muscular de Duchenne con una mutación confirmada en el gen DMD, según un comunicado publicado este jueves.
"La aprobación de hoy aborda una necesidad médica urgente no satisfecha y es un avance importante en el tratamiento de la distrofia muscular de Duchenne, una afección devastadora con opciones de tratamiento limitadas que conduce a un deterioro progresivo de la salud de una persona con el tiempo", explicó Peter Marks, director del Centro de Evaluación e Investigación Biológica de la FDA.
Asimismo, indicó que el organismo para el que trabaja mantiene su compromiso de facilitar el desarrollo de nuevas terapias innovadoras para reducir el impacto de las enfermedades debilitantes y mejorar los resultados y la calidad de vida de las personas afectadas.
Condición rara y grave
La distrofia muscular de Duchenne es una condición genética rara y grave que empeora con el tiempo, lo que provoca debilidad y desgaste de los diferentes músculos del cuerpo. La enfermedad ocurre debido a un gen defectuoso que resulta en la ausencia de distrofina, una proteína que ayuda a mantener intactas las células musculares.
Aproximadamente uno de cada 3.300 niños se ve afectado por este trastorno, que afecta principalmente a los varones. A medida que la enfermedad avanza, puede generar problemas cardíacos y respiratorios potencialmente mortales. De hecho, los pacientes con esta patología suelen fallecer a una edad de entre 20 y 30 años debido a una insuficiencia cardíaca y/o respiratoria.
La FDA otorgó la aprobación acelerada de Elevidys a la empresa de investigación médica y desarrollo de fármacos estadounidense Sarepta Therapeutics, que se ha comprometido a completar un ensayo de confirmación posterior a la comercialización, cuyos resultados se esperan para finales de 2023.
El tratamiento, que se administra mediante una sola dosis intravenosa, costará 3,2 millones de dólares, y como sucede con la mayoría de medicamentos en EE.UU., lo pagarán principalmente las compañías de seguros, y no los pacientes, recoge la agencia AP.
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